米国Children’s Hospital of PhiladelphiaのLindsey A. George氏らは、血友病A患者に対してアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターのSPK-8011を用いて、肝細胞に血液凝固第VIII因子のゲノムを挿入する遺伝子治療の第1/2相臨床試験を行い、参加した18人の患者のうち16人で第VIII因子の発現が見られ、治療か…
米国Children’s Hospital of PhiladelphiaのLindsey A. George氏らは、血友病A患者に対してアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターのSPK-8011を用いて、肝細胞に血液凝固第VIII因子のゲノムを挿入する遺伝子治療の第1/2相臨床試験を行い、参加した18人の患者のうち16人で第VIII因子の発現が見られ、治療か…