効果が長期間持続する、筋ジストロフィーのゲノム編集治療に成功

京都大学iPS細胞研究所は、ゲノム編集治療に利用できる脂質ナノ粒子輸送システムを開発し、筋ジストロフィーモデルマウスのゲノム編集に成功した。効果が長期間持続し、かつ繰り返し投与できるため、骨格筋疾患の新しい治療法として期待できる。